(JY編譯)一家公司上週四(10月31日)宣布,一些服用了新型精神分裂症藥物的患者一年後病情有所好轉,且副作用相對較少,但仍有許多人退出了研究。
精神分裂症作為一種複雜的精神疾病,其治療過程中面臨許多挑戰。精神分裂症患者可能經歷幻聽、產生妄想和與他人隔離等症狀,這些症狀的嚴重性和多樣性使得找到有效的治療方案變得特別困難。在精神分裂症藥物研究中,高退出率是典型現象。
要找到既有效又能被患者長期堅持使用的藥物非常困難。在這個過程中,患者可能需要嘗試多種藥物,經歷反覆的症狀惡化和住院治療,這對患者及其家庭來說是一種極大的精神和身體負擔。
此外,許多現有的抗精神病藥物伴隨嚴重的副作用,如體重顯著增加、身體震顫、心理焦慮不安等,這些副作用本身就足以影響患者的生活質量,導致患者選擇停止服用藥物。停藥後,患者的病情可能會迅速惡化,出現病症復發,形成一個惡性循環。
傳統的抗精神病藥物通常通過直接阻斷大腦中的多巴胺受體來發揮作用,這種機制雖然可以緩解精神分裂症的某些症狀,但也常伴隨著嚴重的副作用。
與之不同的是,Cobenfy的活性成分佔諾美林(xanomeline)影響的是一種不同的受體,這種受體的作用機制間接地減少了多巴胺的釋放,這種新的作用方式有望減輕或避免一些傳統藥物的副作用,從而提高治療的可接受性和患者的生活質量。因此,醫生們對這今年9月獲得批准的藥物寄予厚望。
Cobenfy也包含曲司氯銨(trospium),一種可以阻擋某些藥物副作用的成分。雖然Cobenfy仍可能引起如噁心、嘔吐和消化不良等常見的胃腸道副作用,但與其他精神分裂症藥物引起的體重增加不同,服用百時美施貴寶公司(Bristol Myers Squibb)生產的Cobenfy後,患者反而體驗到了體重的輕微下降。
耶魯大學的約翰·克里斯托爾博士(John Krystal)曾領導過其他精神分裂症藥物的研究,但沒有參與新的研究。他發現,在這些新研究中,因為藥物副作用而退出的參與者比例相對較低,只有10%至20%。
他說︰「這已經很不錯了。」他認為,如果藥物的副作用較少或較輕,患者更有可能持續接受治療而不是中途放棄。此外,他還指出,患者如果能夠堅持接受治療,與未治療的精神疾病相關的社會問題,如藥物濫用、無家可歸和失業的風險可能會降低。
克里斯托爾強調,了解為什麼有些患者能堅持完成治療,而其他患者卻選擇退出治療非常重要。這種理解對於醫生在實際應用新藥物時尤其關鍵,因為它可以幫助醫生更好地預測哪些患者更可能從持續治療中受益,並可能指導他們在處方過程中做出更合適的決策。
美國食品藥物管理局(FDA)根據兩個為期五週的公司贊助的臨床試驗中顯示出了令人鼓舞的效果和良好的安全性而批准了Cobenfy。上週四在波士頓舉行的心理學大會上公佈的最新結果來自兩項時間更長的研究,提供了更全面的信息。
以下為兩項不同焦點的研究中的參與者退出情況。第一項研究針對的是病情嚴重的精神分裂症患者,其中高達78%的參與者中途退出了研究,只剩下35人完成了整個研究週期。第二項研究的對像是病情較為穩定的患者,退出率較低,為51%,最後有283人堅持服用了一年的藥物。
聖路易斯華盛頓大學醫學院的格雷格·馬丁利博士(Greg Mattingly)說︰「參與的研究中觀察到的退出率並沒有顯著偏離常規。」馬丁利是百時美施貴寶公司的顧問,也是其中一項研究的研究員。
在病情較重的患者組別中,有高達69%的患者在治療結束時表現出症狀的顯著改善。相較之下,在病情較為穩定的患者群中,只有30%的患者體驗到顯著的改善。
獨立研究小組對研究參與者進行了抽樣訪談,評估他們對繼續使用該藥物的意願以及藥物的實際效果。在六個月的試驗後,36人表示願意繼續使用Cobenfy,而有10人選擇不繼續。有一部分人報告說Cobenfy減輕了他們的幻聽症狀,也有參與者表示藥物對他們來說無效。
預計Cobenfy每年的費用為22,500美元,與普通抗精神病藥物的540美元相比,其價格顯著高。克里斯托爾和其他人擔心,保險公司可能會要求患者首先嘗試更便宜的藥物,儘管Cobenfy的標價較高,但實際上大多數患者的自付費用會因保險覆蓋和其他可能的補貼而大幅降低。
克里斯托爾表示,一種名為氯氮平(Clozapine)的廉價非專利藥被廣泛認為是治療精神分裂症的最佳藥物之一。雖然氯氮平在全球範圍內得到了認可,但在美國,它的使用率卻相對較低。這現象的主要原因是與氯氮平治療相關的血液檢測程序較為複雜和繁瑣。
中性粒細胞減少症是一種嚴重的副作用,涉及到白血球的顯著減少,如果不加以監控和處理,可能導致致命的感染。因此,FDA要求定期進行血液檢測以確保患者的安全。然而,這種檢測的要求也帶來了一些不利的後果。醫生和患者家庭報告說,由於測試的要求導致治療的延誤或中斷,一些患者的病情復發。
29 歲的薩莉·利特菲爾德(Sally Littlefield)來自加州阿拉米達(Alameda)說,她通過每月注射一次長效抗精神病藥物來控制她的精神分裂症和雙相情感障礙的症狀。她對Cobenfy表示了興趣,特別是想了解那些已經使用過這種新藥物患者的真實經歷和反饋,而不是僅從那些可能因財務關係而對藥物評價有偏見的參與者那裡獲得信息。
明尼蘇達州羅斯維爾市(Roseville)的明迪·格雷林(Mindy Greiling)想看到Cobenfy與氯氮平在療效和副作用的對比數據,後者對她47歲的兒子吉姆(Jim)有效。格雷凌說,體重增加對他來說是個問題,但自從服用糖尿病藥物後,他成功地控制了體重問題。
格雷林說︰「Cobenfy正如任何新藥一樣,被大肆宣傳。除非證明它比氯氮平更好,否則對我來說它就是個不起眼的選項。」
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