(JY编译)一家公司上周四(10月31日)宣布,一些服用了新型精神分裂症药物的患者一年后病情有所好转,且副作用相对较少,但仍有许多人退出了研究。
精神分裂症作为一种复杂的精神疾病,其治疗过程中面临许多挑战。精神分裂症患者可能经历幻听、产生妄想和与他人隔离等症状,这些症状的严重性和多样性使得找到有效的治疗方案变得特别困难。在精神分裂症药物研究中,高退出率是典型现象。
要找到既有效又能被患者长期坚持使用的药物非常困难。在这个过程中,患者可能需要尝试多种药物,经历反复的症状恶化和住院治疗,这对患者及其家庭来说是一种极大的精神和身体负担。
此外,许多现有的抗精神病药物伴随严重的副作用,如体重显著增加、身体震颤、心理焦虑不安等,这些副作用本身就足以影响患者的生活质量,导致患者选择停止服用药物。停药后,患者的病情可能会迅速恶化,出现病症复发,形成一个恶性循环。
传统的抗精神病药物通常通过直接阻断大脑中的多巴胺受体来发挥作用,这种机制虽然可以缓解精神分裂症的某些症状,但也常伴随着严重的副作用。
与之不同的是,Cobenfy的活性成分占诺美林(xanomeline)影响的是一种不同的受体,这种受体的作用机制间接地减少了多巴胺的释放,这种新的作用方式有望减轻或避免一些传统药物的副作用,从而提高治疗的可接受性和患者的生活质量。因此,医生们对这今年9月获得批准的药物寄予厚望。
Cobenfy也包含曲司氯铵(trospium),一种可以阻挡某些药物副作用的成分。虽然Cobenfy仍可能引起如恶心、呕吐和消化不良等常见的胃肠道副作用,但与其他精神分裂症药物引起的体重增加不同,服用百时美施贵宝公司(Bristol Myers Squibb)生产的Cobenfy后,患者反而体验到了体重的轻微下降。
耶鲁大学的约翰·克里斯托尔博士(John Krystal)曾领导过其他精神分裂症药物的研究,但没有参与新的研究。他发现,在这些新研究中,因为药物副作用而退出的参与者比例相对较低,只有10%至20%。
他说︰「这已经很不错了。」他认为,如果药物的副作用较少或较轻,患者更有可能持续接受治疗而不是中途放弃。此外,他还指出,患者如果能够坚持接受治疗,与未治疗的精神疾病相关的社会问题,如药物滥用、无家可归和失业的风险可能会降低。
克里斯托尔强调,了解为什么有些患者能坚持完成治疗,而其他患者却选择退出治疗非常重要。这种理解对于医生在实际应用新药物时尤其关键,因为它可以帮助医生更好地预测哪些患者更可能从持续治疗中受益,并可能指导他们在处方过程中做出更合适的决策。
美国食品药物管理局(FDA)根据两个为期五周的公司赞助的临床试验中显示出了令人鼓舞的效果和良好的安全性而批准了Cobenfy。上周四在波士顿举行的心理学大会上公布的最新结果来自两项时间更长的研究,提供了更全面的信息。
以下为两项不同焦点的研究中的参与者退出情况。第一项研究针对的是病情严重的精神分裂症患者,其中高达78%的参与者中途退出了研究,只剩下35人完成了整个研究周期。第二项研究的对像是病情较为稳定的患者,退出率较低,为51%,最后有283人坚持服用了一年的药物。
圣路易斯华盛顿大学医学院的格雷格·马丁利博士(Greg Mattingly)说︰「参与的研究中观察到的退出率并没有显著偏离常规。」马丁利是百时美施贵宝公司的顾问,也是其中一项研究的研究员。
在病情较重的患者组别中,有高达69%的患者在治疗结束时表现出症状的显著改善。相较之下,在病情较为稳定的患者群中,只有30%的患者体验到显著的改善。
独立研究小组对研究参与者进行了抽样访谈,评估他们对继续使用该药物的意愿以及药物的实际效果。在六个月的试验后,36人表示愿意继续使用Cobenfy,而有10人选择不继续。有一部分人报告说Cobenfy减轻了他们的幻听症状,也有参与者表示药物对他们来说无效。
预计Cobenfy每年的费用为22,500美元,与普通抗精神病药物的540美元相比,其价格显著高。克里斯托尔和其他人担心,保险公司可能会要求患者首先尝试更便宜的药物,尽管Cobenfy的标价较高,但实际上大多数患者的自付费用会因保险覆蓋和其他可能的补贴而大幅降低。
克里斯托尔表示,一种名为氯氮平(Clozapine)的廉价非专利药被广泛认为是治疗精神分裂症的最佳药物之一。虽然氯氮平在全球范围内得到了认可,但在美国,它的使用率却相对较低。这现象的主要原因是与氯氮平治疗相关的血液检测程序较为复杂和繁琐。
中性粒细胞减少症是一种严重的副作用,涉及到白血球的显著减少,如果不加以监控和处理,可能导致致命的感染。因此,FDA要求定期进行血液检测以确保患者的安全。然而,这种检测的要求也带来了一些不利的后果。医生和患者家庭报告说,由于测试的要求导致治疗的延误或中断,一些患者的病情复发。
29 岁的萨莉·利特菲尔德(Sally Littlefield)来自加州阿拉米达(Alameda)说,她通过每月注射一次长效抗精神病药物来控制她的精神分裂症和双相情感障碍的症状。她对Cobenfy表示了兴趣,特别是想了解那些已经使用过这种新药物患者的真实经历和反馈,而不是仅从那些可能因财务关系而对药物评价有偏见的参与者那里获得信息。
明尼苏达州罗斯维尔市(Roseville)的明迪·格雷林(Mindy Greiling)想看到Cobenfy与氯氮平在疗效和副作用的对比数据,后者对她47岁的儿子吉姆(Jim)有效。格雷凌说,体重增加对他来说是个问题,但自从服用糖尿病药物后,他成功地控制了体重问题。
格雷林说︰「Cobenfy正如任何新药一样,被大肆宣传。除非证明它比氯氮平更好,否则对我来说它就是个不起眼的选项。」
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